3~5일에 1번, 혈우병 A 치료제 허가
식약처, UCB ‘엘록테이트’ 승인…환자 ‘삶의 질’ 향상 전망
세브란스병원 소아혈종 유철주 교수 “투여 빈도 줄여 도움”
문영중 기자 기사입력  2017/09/11 [11:31]
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▲ 최근 허가된 UCB 제약의 엘록테이트와 알프로릭스 제품 고로.

【후생신보】기존 제품 보다 반감기가 연장된 혈우병 A 치료제가 승인됐다. 혈우병 환자들의 삶의 질 향상이 기대된다.

식품의약품안전처는 지난달 29일, 반감기가 연장된 한국UCB제약(대표이사 이영주)의 혈우병 A 치료제 ‘엘록테이트’(에프모록토코그알파, 유전자재조합 혈액응고 제8인자 Fc 융합 단백질)를 허가했다고 최근 밝혔다.

엘록테이트는 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방), 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방 요법으로 허가받았다.

엘록테이트의 가장 큰 특징은 정맥 투여 빈도를 3~5일에 한번으로 줄인 부분이다. 기존 치료제 대부분은 주 3회다. Fc 단백 융합기술을 적용, 체내 약효 지속시간을 늘린 것이다. 기존보다 줄어든 정맥투여 횟수는 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 적지 않은 보탬이 될 것으로 전망된다.

이번 허가는 A-LONG, Kids A-LONG 연구에 근거하고 있다. A-LONG은 이전에 치료를 받은 12세 이상 중증 혈우병 A 환자 165명을 대상으로 엘록테이트의 안전성, 유효성을 평가한 연구다. Kids A-LONG은 2~11세 환자 71명으로 진행됐다.

출혈 횟수 감소나 예방을 위한 개인 맞춤 예방요법 및 주단위 예방요법과 출혈 억제를 위한 응고인자 보충요법에서 엘록테이트 용량을 평가한 A-LONG에 따르면 말단 반감기는 19.0시간 이었다. 개인 맞춤 예방요법군에서 사용한 용량의 중간값은 77.9IU/kg/week 였다.

또, 엘록테이트는 응고인자 보충요법과 비교해 예방 요법군(개인 맞춤 및 주단위 예방요법)에서 모두 연간출혈빈도를 통계적으로 유의하게 감소시켰다. 전체 연간 출혈 빈도(ABR) 중앙값은 개인 맞춤화 군 1.6회 주 단위 예방요법군 3.6회, 응고인자 보충요법군 33.6회로 나타났다. 뿐만 아니라 엘록테이트는 출혈의 98%를 1회 또는 2회로 조절했다.

이번 연구에서 엘록테이트에 대한 억제인자 생성은 발견되지 않았다. 심각한 혈전 또는 심각한 알러지 반응도 보고되지 않았다. 관절통, 병감(전반적인 불편함) 등 이상반응은 5.5% 보고됐다.

2~11세 환아 71명을 대상으로 진행된 Kids A-LONG에 따르면 소아 환자에서 억제 인자는 발견되지 않았다. 치료 반감기는 A-LONG 임상 결과의 수치와 일관되게 6세 미란에서 12.67시간, 6~11세에서 14.88시간으로 나타났다. 전체 출혈빈도(ABR) 중앙값은 1.9회, 주당 투여 용량 중앙값은 88.11IU/kg이었다.

한편, 식약처는 UCB의 혈우병 B 치료제 신약 알프로릭스(최초의 반감기 연장 유전자재조합 제제)도 지난 5월 허가했다. 적응증은 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리와 일상적 예방 요법이다.

이와관련 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 “기존 혈우병 치료제에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대한 부담감을 가지고 있었던 점을 고려할 때 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여, 국내 혈우병 환자들의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다”고 말했다.

이영주 대표이사는 “이번 엘록테이트와 알프로릭스의 국내 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.

한편, 엘톡테이트와 알프로릭스는 미국 바이오베라티브가 개발한 혈우병 치료제로, 2014년 미국 FDA로부터 시판 허가를 받은 바 있다. 현재 미국, 일본, 유럽을 포함해 전세계에서 판매 중이다.

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