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혈우병 치료제 ‘춘추전국시대’ 조만간 끝?

A, B, 항체 한번에 치료 가능한 새 치료제 수년내 출시 예정
40여 년 혈우병 외길 ‘최용묵’ 경희대 명예교수 인터뷰 강조

문영중 기자 | 기사입력 2016/12/20 [10:34]

혈우병 치료제 ‘춘추전국시대’ 조만간 끝?

A, B, 항체 한번에 치료 가능한 새 치료제 수년내 출시 예정
40여 년 혈우병 외길 ‘최용묵’ 경희대 명예교수 인터뷰 강조

문영중 기자 | 입력 : 2016/12/20 [10:34]

【후생신보】현재 국내 혈우병 치료제 시장은 그린진F(혈우병 A), 에드베이트(혈우병 A), 진타(혈우병 A), 모노클레이트P(혈우병 A), 릭수비스(혈우병 B), 베네픽스(혈우병 B), 노보세븐(항체 치료제) 등 다양한 혈우병 A, B, 항체 치료제들이 출시돼 춘추전국시대를 맞고 있다. 여기에 더 해 앞으로 엘록타, 앱스틸라 등 다수 치료제가 출격을 준비하고 있는 상황. 

 

이런 와중, 최용묵 경희대병원 명예교수(한국혈우재단 고문, 사진)가 “혈우병 치료제들의 ‘춘추전국시대’가 수년 내 종말을 고할 것”이라는 전망을 내놨다.

 

한국혈우재단 창립(91년) 주역이자 국내 혈우병 역사와 그 맥을 같이 하고 있는 묵직한 인물에게서 터져 나온 발언이라 그 배경에 이목이 집중되고 있다. 최 교수는 미국 연수시절부터 최근까지 40여년 간 혈우병에 천착한 국내 대표 인물이다.

 

최용묵 교수는 최근 본지와 가진 인터뷰에서 “향후 혈우병 치료의 핵심은 무엇이냐”는 질문에 이같이 답했다.

 

최용묵 교수는 “현재 치료의 핵심은 완치다. 그게 유전자 치료법이라는 것이다”라며 “이는 본인이 가지고 있는 (문제의)유전자를 치환하는 방법으로 아직 갈 길은 멀다”라고 말했다. 유전자 치환과 관련 국내 연구는 서울대 생물학과 김진수 교수가 주도하고 있는 것으로 알려지고 있다.

 

최 교수는 이어 “혈액 응고 인자를 생성하는 유전자를 집어 넣는 방법도 있는데 1년에 한번 정도 넣는 방법이 영국에서 성공하기도 했다”고 밝혀, 혈우병 치료의 패러다임 급변을 예고했다.

 

그는 특히, 유전자 또는 1년에 한번 응고인자를 주입하는 치료법은 상용화까지 다소 시간이 필요해 보이지만 혈우병 A, B, 항체 모두를 한 번에 치료할 수 있는 치료법은 수년 내 현실화 될 것이라고 내다봤다. 

 

이같은 치료제가 출시될 경우 이틀 또는 사흘에 한번 맞아야 하고 유형별(A, B, 항체)로 다른 치료제를 선택하는 현재의 치료제들은 그 수명이 다 할 수 밖에 없다는 게 그의 평가다.

 

그에 따르면 관련 분야에서 노보 노디스크, 샤이어(과거 박스앨타), 녹십자, 이수앱지스 등이 치열한 개발 경쟁을 벌이고 있다. 정맥이 아닌 당뇨병 처럼 피하주사를 하는 방법이어서 누가 선점하느냐가 최대 관심사다.

 

혈우병 A, B, 항체 환자 모두를 한 번에 치료할 수 있는 치료제 개발에 가장 앞서 있는 제약사는 Alnylam 사의 ‘Fitusiran’. Fitusiran은 현재 임상 3상이 진행 중이다. 로슈와 쥬가이 등도 해당 제품을 개발 중에 있는 것으로 전해지고 있다. 이들 치료제가 출시될 경우 새로운 춘추전국시대가 펼쳐질 것으로 전망된다.

 

그는 “모든 치료제 시장이 그렇듯 관련 시장 누가 선점하느냐가 관건이다. 성공하면 기존 치료제들 다 없어질 것”이라며 “가장 빨리 출시되는 제품이 관련 시장의 대부분을 점유할 것으로 생각된다”고 평가했다.

 

치료제가 없어 안절부절 못했던 암흑의 시대 끔찍했다고 회상한 그는 “현재 한국 과학계 많이 발전해 선진국을 다 따라 잡은 상태다”라며 “덩달아 환자들 치료 혜택도 향상돼 뿌듯하다”는 소회를 밝히기도 했다.

 

그는 나아가 “당장 혈우병 환자들을 위한 최적의 치료법은 출혈빈도 줄이면서 관절 부작용을 최대한 줄이는 것”이라고 밝히고 “이를 통해 혈우병 환자들이 편하게 학교를 다니고 직장을 잡고 결혼할 수 있는 환경을 만드는데 전력해야 한다”고 밝혔다.

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