【후생신보】식약처가 CAR-T 세포 치료 후 발생하는 심각한 합병증 치료를 위해 ‘아나킨라(상품명 키너렛)’ 긴급도입 여부 검토에 나선 것으로 확인됐다.

식품의약품안전처는 최근 “현재 우리 처에서는 해당 품목 및 해당 적응증 관련 안전성, 유효성 및 해외 사용 현황 등을 토대로 긴급도입의 필요성에 대해 검토 중에 있다”라고 공식확인했다.

식약처가 아나킨라 긴급도입 여부 검토에 착수한 이유는 대한혈액학회(이사장 김석진, 삼성서울병원)의 ‘긴급’ 요청 때문이다. CAR-T 세포 치료는 드라마틱한 효과가 확인되면서 전 세계적으로 큰 반향을 불러일으켰다. 4~5억 원에 달하는 고가 치료 임에도 불구하고 국내서도 보험급여가 적용되면서 적극 처방되고 있다. 현재 국내서 CAR-T 세포 치료 여부는 최고 병원을 평가하는 하나의 척도로 부상했을 정도로 관심이 뜨겁다.

CAR-T 세포 치료는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작, 암 세포를 공격하도록 하는 첨단 정밀치료법이다. 이 같은 특징으로 재발성 및 난치성 급성 림프구성 백혈병, 미만성 거대 B세포 림프종, 다발골수종 등에서 적지 않은 치료 효과를 기대할 수 있는 치료로 주목받고 있다.

하지만 심각한 합병증이 문제였다. 강력한 면역 반응을 유도하지만 이로 인해 Grade2 이상의 사이토카인방출증후군(CRS), 면역세포관 신경독성(ICANS), 면역세포 관련 혈구탐식증후군(IEC-HLH) 등 심각한 면역 합병증이 발생할 수 있기 때문이다.

혈액학회 측은 “이러한 부작용은 환자의 생명과 직결된다”며 아나킨라의 긴급도입 요청 배경을 설명했다.

아나킨라는 현재 국내서 긴급도입의약품으로 지정, 한국희귀·필수의약품센터를 통해 제한적으로 공급되고 있다. CAR-T 이상반응 치료에는 사용이 불가능한 상태인 것. 아나킨라 제조사인 스웨덴 소비사가 국내에서 잠시 출시했다 철수하며 사용이 막힌 것이다.

아나킨라는 현재, 미국(FDA)과 유럽(EMA), 일본(PMDA) 등에서는 류마티스 관절염, CAPS, FMF, Still's Disease 등에 대한 치료제로 승인돼 있다.

유럽 CAR-T Handbook에서는 CRS 및 ICANS 발생 시 고용량 아나킨라 투여를 권고하고 있다. IEC-HS 환자에 대해서는 코르티코스테로이드와 병용 투여가 지침에 포함돼 있다.

특히 스테로이드와 토실리주맙 치료에도 반응하지 않는 고위험 환자에게는 필수 치료 옵션으로 제시되고 있다.

대한혈액학회는 “현재 의료진들은 환자의 생명을 살리기 위해, 불법 진료의 위험을 감수하고라도 비공식적으로 아나킨라를 사용할 수밖에 없는 상황에 처해 있다”며 빠른 제도적 정비를 주문했다.

이어 혈액학회는 “현재 국내에는 아나킨라를 대체할 만한 유사 기전의 약물이 존재하지 않는다”며 “이번 긴급도입 요청은 환자 생명을 보호하고 치료 접근성을 보장하기 위한 것”이라고 덧붙였다.