【후생신보】 국내 첨단재생의료와 첨단재생치료제의 시작을 알린 첨단재생바이오법이 2020년 시행된 지 3년이 지난 가운데, 제약업계 전문가들이 모여 문제점과 개선점, 향후 발전 방향 등을 고민한 자리가 열렸다. 

 

16일 한국제약바이오헬스케어연합회 제5차 포럼이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 산업 육성을 주제로 국회도서관 대강당에서 개최됐다.

 

첨단재생의료는 난치성 질환, 만성질환에 대한 치료 대안으로 관심을 받고 있다. 수술밖에 없던 무릎 관절염 환자에게 줄기세포 치료법으로 연골을 재생시키는 방식이다. 크게 ▲세포치료(줄기세포) ▲유전자치료(CAR-T) ▲조직공학치료(인공방광) ▲융복합치료로 구분한다. 

 

첫 연자로 나선 김호원 지씨셀 CTO는 세계적인 첨단바이오의약품의 발전상에 대해 설명했다. 

 

김 CTO는 “첨단재생의료 제품은 살아있는 세포를 원료로 하는 새로운 영역으로 기존 의약품 인허가 제도로는 품목분류 및 안전성 검증 등에 어려움이 있다”며 국가적인 전문인력 양성 시스템 구축, 바이오텍 연구개발비 및 패스트트랙 등 지원 등의 필요성을 주장했다. 

 

현재 노바티스 킴리아의 성공으로 CAR-T 치료제 개발에 뛰어드는 업체가 늘고 있다. 현재 6개 CAR-T 치료제 개발된 상태로, 연평균 30% 성장률이 예상되는 분야다.

 

국내에서도 큐로셀 등 업체들이 CAR-T 치료제 개발에 나섰지만, 전문인력 부족과 인플레이션에 따른 자금조달 어려움 등의 문제에 직면한 상태다.

 

 

 

김건수 큐로셀 대표이사는 CAR-T에 대해 집중 설명했다. 

 

세계적으로 연간 암 사망자가 950만명에 이르는 가운데, 초기 항암제(세포독성항암제) 대비  면역항암제인 CAR-T 세포치료제의 낮은 부작용 등 다양한 장점을 소개했다. CAR-T는 환자에게 면역 자체를 제공하는 치료제로, 단 한 번의 투약으로 완치를 기대할 수 있어 꿈의 항암제로 불린다. 유전자 조작으로 T세포에 암 세포 제거기능을 부여한 CAR-T세포로 형성하는 방식이다.

 

예컨대 만성거대림프종(DLBCL)의 경우 1차 치료와 2차 치료에서 효과를 보지 못하면 추가적인 치료 옵션이 없었는데, 이제는 CAR-T 치료제로 완치를 기대할 수 있다. 

 

특히 고형암에 대한 CAR-T 치료제가 아직 개발되지 않았다는 점에 국내 업체들이 희망을 걸고 있다. 김 대표이사는 “혈액암에만 9개 제품 출시된 상태로, 고형암에서는 유효한 CAR-T 기술 및 치료제는 현재 없다”며 “국내 업체가 기대하는 부분”이라고 강조했다. 큐로셀은 CAR-T 2상을 마친 상태다.

 

다만 CAR-T 치료제 개발을 위해 투입되는 자본과 노력은 미국과 중국 등에 크게 뒤지는 상황이다. 2023년 기준 CAR-T 임상시험은 한국이 6건에 불과했지만, 중국은 440여 건, 미국 400여 건에 이른다. 

 

김 대표이사는 “빠르게 본 임상에 진입할 수 있는 인프라와 제도를 정비해야 한다”며 “동물시험에서 효과를 입증하기는 어렵다. 10명 정도의 소수 피험자만 있어도 치료제의 작동 여부를 알 수 있는 만큼, 임상에 들어가 치료제를 사용해 볼 수 있는 시스템을 만들어달라”고 요청했다.

 

박소라 재생의료진흥재단 원장(인하의대 교수)은 현재 국내 첨단재생의료 문제점과 한계를 짚었다. 박 원장은 “외국은 유전자치료제 등 다양한 치료제 개발 및 허가가 이뤄지고 있는데, 한국은 세포치료제 허가 위주”라고 지적했다.

 

특히 2020년 이후 국내개발 첨단바이오의약품 허가 사례가 없는 부분을 언급하며 “1세대 줄기세포치료제의 상업적 성공사례가 부족한데, 새로운 비즈니스모델에 대한 고민이 필요하다”고 제언했다. 

 

참고로 SK, CJ, 차바이오텍, LG화학, 삼성 바이오로직스 등 대기업이 국내보다 해외에 투자를 늘리는 동향에 대해서도 우려했다.

 

이밖에 임상 연구대상이 좁고, 시술이 불가하다는 점, 고위험 임상연구는 심의위원회 검토 후 식약처도 거쳐야 해 허가까지 상당한 시일 소요된다는 점에 대해 개선 필요성을 주장했다.

 

이어진 토론회에서 제약업계는 “노바티스가 넘는 허들을 이제 막 연구를 시작한 국내 업체에도 넘으라고 하는 건 가혹하다”며 “식약처가 허가에 있어 국내업체들의 현실적인 부분을 고려해달라”고 요구했다.

 

또 세포관리업 허가를 받아야만 제조관리 시설 갖추고 세포치료제를 만들 수 있다는 점에 대해 “5개 대형종합병원만 시설을 갖추고 있다. 지방환자가 킴리아를 맞기 위해서는 해당 병원에 방문해야만 하는 등 어려움이 있고, 시설을 갖추기 위한 비용 또한 10억원이나 된다”고 어려움을 호소했다.

 

김민조 식약처 첨단바이오의약품 TF 팀장은 “업계의 어려움에 대해 고민하겠다”며 “임상연구와 임상시험의 갭 분석, 연계를 위한 방안 고려 중”이라고 밝혔다.

 

김영학 복지부 재생의료정책과장은 “고위험 치료제의 경우 이중절차를 지적하는 목소리가 있었는데, 심의위원회와 식약처 병합심사 제도를 정부에서 출범시켰다. 제도를 운영 후에도 어려움이 있다면 법 개정을 고민하겠다”며 “임상연구 인력 등 인재양성 로드맵도 연구 중에 있고, 조만간 공개하겠다”고 말했다.

 

포럼을 공동주최한 전혜숙 의원은 “2019년 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안(이하 첨단재생바이오법) 제정 당시 반대가 심해 미비한 부분이 있는데, 이를 보완하기 위해 이번에 개정안을 발의한 상태”라며 “전 세계 환자가 첨단재생 치료를 받기 위해 한국으로 오도록 법안을 적극 추진하겠다”고 말했다.

 

박민수 복지부 제2차관은 “지금까지는 단순 첨단재생의료 연구만 했다면 앞으로는 안전성이 확보됐다면 시술할 수 있도록 (하겠다)”며 “눈앞에 작은 손익을 따질 게 아니라 큰 틀의 지형변화를 생각하자”고 밝혔다.