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식약처, 유전성 망막 질환 유전자 치료제 ‘럭스터나’ 허가

1회 투여만 결함 있는 RPE65 유전자 정상 유전자로 대체…시기능 개선

문영중 기자 | 기사입력 2021/09/09 [10:00]

식약처, 유전성 망막 질환 유전자 치료제 ‘럭스터나’ 허가

1회 투여만 결함 있는 RPE65 유전자 정상 유전자로 대체…시기능 개선

문영중 기자 | 입력 : 2021/09/09 [10:00]

【후생신보】한국노바티스의 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(성분명: 보레티진 네파보벡)’가 유전성 망막 질환(이하 IRD) 치료제로 9일 식약처 허가를 받았다.

 

럭스터나는 RPE65 유전자 돌연변이가 확인된 IRD 환자 중 망막세포가 충분히 살아 있는 환자에게 사용할 수 있는 유전자 치료제다. 럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍되거나 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 기능을 회복시킴으로써 질병의 근본적인 치료가 가능하다.

 

이와 같은 혁신성을 바탕으로 럭스터나는 미국 FDA로부터 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정돼 2017년 신속 승인 받았다.

 

한국망막학회 회장 강세웅 교수(삼성서울병원 안과)는 “소아 및 청소년기에 시작되는 IRD는 점차 양쪽 눈의 시력을 잃는 위중한 질환으로, 그동안 진행속도를 늦추는 것 외에는 근본적인 치료제가 없어 속수무책인 유전성 망막 질환”이라며, “럭스터나는 단 한 번의 주사만으로 시야뿐 아니라, 보호자의 도움 없이 독립적인 보행이 가능할 정도의 시기능 회복을 기대할 수 있다. 따라서 환자에게 새로운 삶을 시작하는 희망이 되는 것과 동시에, 사회경제적인 부담을 줄여줄 수 있는 치료제”라고 밝혔다.

 

이번 허가는 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이가 확인된 유전성 망막 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌다.

 

한국노바티스 킴 스카프테 모르텐센 임시 대표는 “이번 럭스터나 허가를 통해 시력 손실과 실명 위험에 놓인 IRD 환자들에게 근본적인 치료가 가능한 치료 옵션을 소개할 수 있게 돼 뜻 깊게 생각한다”며, “한국노바티스는 안과 질환 영역에서의 굳건한 리더십을 가진 기업으로 이번 허가 소식을 통해 유전성 망막 질환 치료에 있어 새로운 패러다임을 제시한 만큼, 앞으로 환자들이 치료 시기를 놓치지 않을 수 있도록 질환 극복과 인지도 제고를 위해 앞장설 것”이라고 밝혔다.

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