【후생신보】식품의약품안전처(처장 김강립)는 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 ‘키메라 항원 수용체 T세포’(이하 CAR-T) 치료제 ‘킴리아주(티사젠렉류셀)’를 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 5일 밝혔다.

CAR-T는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

‘킴리아주’는 환자로부터 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다.

해당 제품은 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성․불응성 혈액암 환자에게 한 번 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로, 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation)으로 지정된후 2017년 8월, 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 지정된 후 2018년 8월 각각 허가됐다. 일본에서도 2019년 3월 허가된 바 있다.

식약처는 “‘첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 해당 의약품에 대한 품질, 안전성․효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사․평가”했고 “혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다”고 강조했다.

킴리아주는 장기추적대상 의약품으로 이상사례 현황을 투약일로부터 15년 동안 장기 추적해야 한다. 또, 최초 판매한 날로부터 1년마다 장기추적 조사한 내용을 식약처에 보고토록 돼 있다.

식약처는 “이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성․불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것이라 기대한다”며 “앞으로도 국민이 안심할 수 있도록 첨단바이오의약품의 세포 채취부터 사용 후 단계까지 안전하게 관리해 나가겠다“라고 밝혔다.