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GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 日 허가 신청

세계 첫 허가 신청…파트너사 ‘클리니젠’ 개발․상업화 전담

문영중 기자 | 기사입력 2020/04/01 [16:32]

GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 日 허가 신청

세계 첫 허가 신청…파트너사 ‘클리니젠’ 개발․상업화 전담

문영중 기자 | 입력 : 2020/04/01 [16:32]

【후생신보】 GC녹십자(대표 허은철)는 지난달 31일, 파트너사인 ‘클리니젠’(Clinigen K.K.)’이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’(intracerebroventricular)의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다. 허가 신청에 앞서 희귀의약품에도 지정되면서 상용화 가능성을 한층 높였다는 평가이다.

 

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여, 치료하는 방식으로 기존 정맥주사 제형의 경우, 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는 데 한계가 있었다.

 

뇌실 투여 방식의 헌터라제는 헌터증후군의 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 점에서 의미가 크다. 치료가 어려운 중증 환자 치료 환경에 큰 변화가 생길 수 있기 때문이다.

 

일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키 교수의 연구자 주도 임상에서 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS)이 크게 감소했다. 또한, 주요 임상 평가 지표이며 헌터증후군 환자의 지적∙신체적 발달장애 정도를 평가하는 ‘발달 연령’도 개선되거나 안정화되는 것으로 확인됐다.

 

헌터라제 ICV는 지난달 17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

 

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다”라며 “희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”라고 말했다.

 

벤자민 마이니 클리니젠 그룹 부사장은 “이번 허가 신청은 파트너십을 통한 일본 내에서의 중요한 성장 동력이 될 것”이라며 “이 치료제가 출시된다면 그동안의 미충족 수요를 해결할 수 있을 것”이라고 말했다.

 

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 보통 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 

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